机译:siRNa介导的allele特异性沉默的COL6a3突变的细胞模型的优势Ullrich肌营养不良症
机译:两种新型COL6A3突变破坏细胞外基质形成,导致来自Ullrich先天性肌营养不良症和Bethlem肌病谱的肌病
机译:Gapmer反义寡核苷酸选择性地抑制COL6A3基因的突变等位基因在显性Ullrich先天性肌营养不良症中
机译:Gapmer反义寡核苷酸选择性地抑制COL6A3基因的突变等位基因在显性Ullrich先天性肌营养不良症中
机译:使用基于序列的点突变特征预测肌肉营养不良
机译:使用人诱导的多能衍生心肌细胞的Duchenne肌营养不良心肌病的建模与拯救
机译:siRNA介导的主要Ullrich肌营养不良症细胞模型中COL6A3突变的等位基因特异性沉默。
机译:突变mRNa的等位基因特异性基因沉默恢复了Ullrich先天性肌营养不良症成纤维细胞的细胞功能